Жизнь, конечно, бесценна, но порой за нее приходится платить высокую цену. В прямом смысле. Пять лет назад на рынке появилось первое лекарственное средство для генной терапии спинальной мышечной атрофии. Тогда это назвали революцией в медицине.

Дороговизна препарата сделала его недоступным для большинства пациентов. Сумма неподъемная!

Да, заболевание редкое. Да, потребителей препарата мало. И даже можно понять разработчиков, которые, по их словам, тратят на клинические исследования сотни миллионов, а то и миллиарды долларов!

Спинальная мышечная атрофия – наследственное генетическое заболевание. Говоря научным языком, оно ведет к поражению двигательных нейронов спинного мозга и в итоге – к нарушению работы мускулатуры ног, а также головы и шеи. Заболевание редкое, но его можно предугадать. Если в гене обоих родителей есть мутация – вероятность СМА у малыша 25%.

В мае 2019-го официально появилось уникальное спасение. Чудесный укол, его так и назвали – «укол жизни». Передовая фармацевтическая компания Швейцарии сделала прорыв в медицине: всего однократное введение препарата – и болезнь не прогрессирует. Только представьте: один укол – и смертельная болезнь побеждена!

Речь о препарате «Золгенсма». Уже в мае 2020-го Европейская комиссия одобрила его применение. Казалось, теперь о страхах можно было забыть, вот только дети продолжали умирать... Цена одной инъекции – больше 2-х миллионов долларов. Далеко немногие могут позволить себе такую роскошь. Мир был шокирован.

Это самое дорогое лекарство на Земле. Вот только обосновать столь высокую плату производитель так и не смог. Независимые эксперты пытались это сделать самостоятельная. Их первоначальная оценка стартовала с 710 тысяч долларов, окончательная более 2 миллионов.

Сделать «укол жизни» доступнее пыталась и сама Швейцарская компания. Когда запустила программу бесплатного распределения препарата по всему миру. Правда главная ее цель была – распространить товар. Программа предусматривала 100 доз в год. В декабре 2020-го лотерею жизни выиграла белорусская девочка с СМА.

В России решились на создание альтернативы швейцарского укола. В апреле прошлого года начались клинические исследования препарата. Они сегодня проходят и у нас, в Беларуси.

Когда необходима сумма собрана – малыш получает заветный укол. Укол, от которого не останется и следа на теле. И только в памяти сохранятся больничные палаты и белые халаты, которые когда-то спасли его жизнь.